原标题：老药新用！上海发现低龄自闭症患儿新药：或填补自闭症药物治疗空白
近日，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，在Science Bulletin杂志上发表在线最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。
布美他尼是儿科临床广泛使用的利尿剂，研究发现，经过3个月的布美他尼干预，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。
上海发现低龄自闭症患儿新药
但由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。
这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。统计数据显示，自闭症正影响着全球约1.0％人口。然而，目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲发达国家，也有大约20%自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。因此，能够改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿，大脑神经元仍处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。
“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。